[비즈한국] 全球製藥和生物產業的正規化正以資料為中心進行重組。龐大的基因組和臨床資料被認為是與人工智慧（AI）相結合，從而提高新藥研發成功率並縮短研發週期的核心鑰匙。這也是韓國透過“國家綜合生物大資料（BIKO）”建設專案啟動100萬人規模“資料水庫”建設的原因。然而，產業界部分人士擔憂，由於缺乏關於這些資料如何在實際產業現場應用的具體指南，業界對此既充滿期待又深感憂慮。
發達國家的“資料淘金熱”……全球製藥巨頭的強力武器
海外發達國家早已開始構建大規模生物大資料，並將其應用於產業，取得了顯著成果。最典型的成功案例是2006年啟動的英國“UK Biobank”。該專案收集了全英約50萬人的基因組和健康資料，並向全球研究人員開放，從而構建了一個龐大的研究生態系統。
尤其是英國，正將這些資料徹底轉化為工業成果。阿斯利康、葛蘭素史克（GSK）、安進、強生等四家全球製藥巨頭共同投資了1億英鎊（約合1700億韓元），直接參與了UK Biobank的全基因組測序（WGS）專案。
實際上，阿斯利康透過自主研發的AI平臺分析了UK Biobank的龐大資料，發現特定基因（IGHE）缺失可以天然預防哮喘和過敏性疾病，並以此為基礎確定了全新的藥物研發靶點。
此外，他們還將從基因組大資料中發現的靶點應用於實際的新藥管線，並已進入臨床試驗階段。阿斯利康在確認“HSD17B13”特定基因功能缺失反而會降低肝臟疾病發病風險後，正在開發一種抑制該基因表達的靶向治療藥物“AZD7503”。目前，針對難治性疾病——代謝功能障礙相關脂肪性肝炎（MASH）患者的全球一期臨床試驗正在進行中。此外，他們還發現了抑制體重增加的基因“GPR75”的罕見變異，並著手共同開發以此為靶點的下一代減肥新藥。
美國也從2018年起由國立衛生研究院（NIH）主導，開展了以100萬人為目標的“All of Us”專案。該專案的特點是透過讓約80%的有色人種和低收入階層參與，確保了資料的多樣性，以克服此前90%以上的遺傳學研究偏向歐洲白人、導致針對其他種族開發新藥存在侷限性的問題。全球製藥公司利用“All of Us”的資料，對在白人為主的資料中發現的疾病基因在其他種族中是否具有相同作用進行交叉驗證。美國開發減肥等代謝疾病新藥的Maze Therapeutics公司，正將“All of Us”的龐大資料與AI平臺相連，以驗證新藥靶點的有效性並降低失敗風險。
將收集到的人體來源樣本和電子健康記錄（EHR）上傳至雲平臺並向全球研究人員開放，被評估為該專案的核心競爭力。實際上，今年2月，全球1萬多名研究人員透過這些開放資料，取得了發現約2.75億個新基因變異的成果。
日本也在厚生勞動省的主導下，加快了名為“全基因組解析執行計劃”的10萬人規模基因組資料收集專案。如果說英美是從普通人開始的，那麼日本的特點是專注於癌症和疑難雜症患者。透過對以往醫院檢查無法查明病因的難治性癌症患者進行基因組分析，尋找隱藏的突變，並將其與患者個性化新藥臨床試驗掛鉤。第一三共、武田藥品等日本製藥公司正基於高度先進的癌症及疑難雜症基因組資料庫，致力於發掘抗體偶聯藥物（ADC）或下一代靶向抗癌藥的新靶點。
雖搭建了遠端分析網路……但《生命倫理法》等“監管壁壘”仍如山
與海外不同，韓國目前尚處於起步階段。目前以構建100萬人規模資料為目標的BIKO事業團最近已確保了17萬人的資料。事業團計劃從今年10月起，接受研究機構和企業的申請後發放這些資料。
政府不僅提供簡單的資料，還將免費提供透過虛擬桌面（VDI）進行的遠端分析環境和計算資源。透過稽核的企業或研究人員，無論身處何地，只要有網際網路連線，就可以遠端訪問系統進行新藥研發研究。
過去，如果想分析疾病管理廳保健醫療研究資源資訊中心（CODA）等機構構建的公共資料，研究人員必須親自前往五松國立中央人體資源銀行，存在物理限制；而透過此次專案，准入問題在一定程度上得到了解決。
然而，有聲音指出，真正的壁壘在於韓國嚴格的個人資訊保護及生命倫理監管。擔任BIKO事業團運營委員的Namu ICT副社長（CTO）廉敏善（音譯）解釋說：“雖然提供了研究環境和標準化的高質量資料，但為了履行敏感資料保護義務，存在必須透過VDI訪問的限制。”
特別是未來若要對龐大的基因組資料進行訓練，需要巨大的計算能力，但無法根據需求增加伺服器也是一個問題。廉副社長指出：“在專案規劃初期，如果事業團內部基礎設施不足，曾探討過與民間雲服務聯動的方式，但因《生命倫理及安全相關法律》（生命倫理法）和《個人資訊保護法》的阻礙而告吹。”他強調：“未來隨著資料積累和需求增加，必須修改相關法律或確保額外預算以擴充套件基礎設施。”
缺乏收益共享規則……亟需吸引企業投資的政企合作模式
目前最緊迫的是具體化能夠吸引企業大規模投資的收益及利用模式。英國的UK Biobank從阿斯利康等四家制藥巨頭處獲得了1億英鎊的投資，並賦予了他們9個月的獨家優先使用權。
然而，韓國的專案被規劃為徹底的政府主導模式，難以提供這類破格的優惠或吸引巨大的民間資本。也有人指出，由於擔心企業參與可能引發特惠爭議，從規劃階段起就將企業的參與降到了最低。
與此同時，業界也產生了模糊的擔憂：利用此次BIKO專案構建的資料若在商業化上取得成功，未來可能會被要求返還過多的收益。這種利益分配的不確定性，正成為阻礙資料利用的一道壁壘。
英國的UK Biobank並不要求分享新藥商業化後的經常性特許權使用費（Running Royalty）。它只是根據企業規模或研究性質，收取最高數千萬韓元水平的資料查閱費，而商業成果則完全歸企業所有。美國的“All of Us”也沒有規定政府將按比例回收利用資料所獲得的商業利潤。
相比之下，韓國的情況則不同。關於企業購買國策資料需支付多少費用，以及利用這些資料創造商業利潤時，政府應分享多少利潤，目前尚無明確成文的指導原則。
對此，廉副社長指出：“包括BIKO在內的國家研發（R&D）專案是由國民稅收運營的，因此最終收益應迴歸國民。公共領域（研究所、大學等）研究人員的成果長期來看將轉化為國家研發競爭力的增強，而企業的成果則透過國家經濟發展為國民做出貢獻。”
他進一步強調：“英國是以預付資金為前提給予了企業優先獨家使用權，而韓國則是政府親自構建資料後進行推進。作為國家R&D基礎設施，資料發放及利用的收費體系有待後續討論，亟需積極探討透過吸引國內企業投資來推進政企合作專案等方案。”