[비즈한국] 在新藥研發領域，人工智慧（AI）的應用已成為必然趨勢。AI正被廣泛用於藥物候選物篩選、臨床試驗設計等環節。以AI為基礎的香港生物科技公司英科智慧（Insilico Medicine）曾表示，透過在全流程中應用AI技術，僅用46天便確定了候選藥物，並僅耗時30個月使候選藥物進入臨床試驗階段。
2款全流程AI研發候選藥物進入臨床2期
據市場調研機構MarketsandMarkets統計，全球AI藥物研發市場規模在2023年已達9.027億美元（約合1.3萬億韓元），年均增長率為40.2%。預計到2028年，該規模將達到48.936億美元（約合7萬億韓元）。從AI技術類別來看，AI藥物研發市場依次由機器學習、自然語言處理、情境感知處理與計算以及其他技術構成；從治療領域來看，腫瘤學、傳染病、神經學、心血管疾病、免疫學、代謝疾病及其他治療領域的市場規模居前。具體而言，預計到2028年，腫瘤學領域規模將達19.47億美元（約合2.7萬億韓元），傳染病領域將達10.94億美元（約合1.5萬億韓元）。
AI新藥研發企業從21世紀後期開始湧現，此後多以AI企業與製藥公司合作，或製藥公司內部組建AI專職部門等形式開展業務。據韓國保健產業振興院統計，僅去年一年就發生了18起與新藥研發相關的聯合研究及合作。近期，英科智慧、美國Recursion等公司實現了顯著成果，其透過全流程AI（end-to-end AI）開發的候選藥物已進入臨床2期。此外，包括韓國專注肌肉疾病（如肌肉減少症）研發的OncoCross在內，共有4家公司的候選藥物處於臨床1期階段。
AI應用下的臨床成功率高於行業平均水平
在新藥研發中引入AI的原因很簡單，即為了縮短研發週期和降低成本。新藥研發過程包括：△靶點識別 △先導化合物篩選與最佳化 △臨床前試驗 △臨床試驗階段。目前，AI並非完全替代特定環節，而是起到輔助作用。現階段主要用於識別藥物候選物和設計臨床試驗。英科智慧曾披露，透過利用AI，候選藥物挖掘過程縮短至46天，候選藥物進入臨床試驗僅需30個月，研發成本縮減至原來的1/10，時間縮短至原來的1/3。通常，從候選藥物獲批上市需要10至12年，耗資約3萬億韓元。
資料顯示，利用AI開發的藥物成功率更高。根據Madura KP Jayatunga研究團隊發表的論文，過去10年間，有75種透過AI發現的藥物進入臨床試驗，其中在腫瘤學領域，約50%的臨床1期和2期藥物是透過AI發現的。針對臨床試驗成功率的初步分析顯示，截至2023年12月，有24種藥物完成了臨床1期試驗，其中21種獲得成功；臨床2期試驗中，10種藥物完成了測試，其中4種成功。研究團隊在論文中指出：“臨床1期和2期的成功率分別達到80~90%和40%，這與40~65%和30~40%的行業平均水平相比，處於持平或更高水平。”
韓國企業也在積極利用AI。JW中外製藥001060於去年啟動了基於AI的新藥研發整合平臺“JWave”（JW AI-powered Versatile drug Exploration）。JWave是整合了該公司原有的大資料AI藥物系統“JWELRY”和“CLOVER”的平臺。該平臺可利用約500種細胞株、類器官（Organoid）以及各類疾病動物模型的基因組資訊進行學習。大熊製藥069620於去年開發了可應用於新藥候選物篩選初步階段的“AIVS（AI based Virtual Screening）”和AI新藥研發門戶“DAISY（Daewoong AI System）”。透過DAISY，研究人員可以進行ADMET（藥物的吸收、分佈、代謝、排洩及毒性）研究，從而評估候選物的藥物特性。