[비즈한국] 去年受實習醫生集體辭職等因素影響，韓國藥品臨床試驗執行數量與市場佔有率雙雙下滑。但在各類藥品中，“基因治療藥物”是唯一實現增長的領域。按藥效分類來看，“內分泌系統”領域較前一年大幅增長40%，也引起了關注。
“基因治療藥物”臨床試驗翻倍增長
據韓國食品醫藥品安全處與國家臨床試驗支援財團統計，去年全球臨床試驗執行次數為4667次，較前一年增長4.4%；然而，韓國的臨床試驗執行次數與市場佔有率均有所下降，以3.46%的市佔率排名全球第6。從排名來看，美國、中國、澳大利亞、西班牙、德國分列前五。韓國在2022年排名第5（3.75%），2023年排名第4（4.04%）。
具體來看，去年共開展了747項臨床試驗（研究者發起83項，製藥公司發起664項）。製藥公司發起的臨床試驗由製藥公司、CRO（合同研究組織）等委託方為開發藥品而實施；而研究者發起的臨床試驗則由研究者在無外部委託的情況下，主要出於學術研究目的進行，具有重要的公益功能。韓國“研究者發起臨床試驗”的比重一直偏低，且近年來呈持續下降趨勢。去年該類試驗的數量和比重（83項，11.1%）均已降至2020年（188項，23.5%）的一半以下。
按藥品種類來看，“基因治療藥物”的表現尤為突出。近5年來的臨床試驗比重統計顯示，化學合成藥佔62.2%，生物藥品佔35.4%，生藥（中藥）製劑佔2.2%。生物藥品可細分為基因重組、生物製劑、細胞治療藥物和基因治療藥物，其中“基因重組”臨床試驗佔比最高。值得關注的是，“基因治療藥物”是去年唯一實現增長的類別。基因治療藥物的臨床試驗數量此前每年僅在10項左右，但去年達到了22項，較前一年（11項）實現翻倍。
基因治療藥物是透過將異常遺傳物質替換為正常物質，以治療或預防遺傳性疾病的藥物。其原理是將治療基因注入患者細胞內，優點在於能精準向目標細胞傳遞基因。不過，由於成本高昂，其研發進展一直較為緩慢。但近期隨著相關監管規定的完善，基因治療藥物在多個國家再次受到關注。據再生醫療振興財團報告顯示，近年來美國FDA批准的新藥中，基因治療藥物佔比已達10%，且2020年後的增幅更為明顯。去年，韓國國會透過了修改後的《尖端再生生物法》，旨在擴大基因治療藥物研發的臨床研究物件。
抗癌藥物穩居首位，受糖尿病及肥胖症治療需求推動，“內分泌系統”臨床試驗增加40%
從藥效分類來看，“抗癌”領域始終保持絕對領先地位。縱觀近5年的統計，抗癌領域佔比始終保持在三分之一左右，穩居第一，隨後是內分泌系統和心血管系統。雖然受去年臨床試驗審批總數下降影響，抗癌領域審批數量有所減少，但內分泌系統領域卻同比猛增40.24%。按年度統計，2020年至2024年的數量分別為64項、62項、92項、82項和115項。
“內分泌系統”負責分泌及產生激素，以調節體內多種器官的活性並維持穩態。內分泌系統疾病包括糖尿病、甲狀腺疾病、骨質疏鬆症、垂體疾病等。內分泌系統疾病也是導致肥胖的主要原因之一，與肥胖關係密切。隨著近年來各國對肥胖症治療藥物關注度的提高，內分泌系統藥物的需求似乎也隨之增長。
據藥品綜合資訊系統臨床試驗資訊顯示，去年國內外主要製藥公司紛紛開展了內分泌系統疾病的臨床試驗。諾和諾德（Novo Nordisk）獲得了針對2型糖尿病的臨床試驗批准，韓國禮來（Eli Lilly Korea）獲批開展針對糖尿病主要併發症——周圍神經病變的2期臨床試驗。賽爾群（Celltrion）068270和大熊製藥（Daewoong Pharmaceutical）069620也分別針對2型糖尿病及伴有糖尿病腎病的2型糖尿病藥物，啟動了3期臨床試驗的受試者招募工作。