[비즈한국] 全球製藥與生物科技行業正熱衷於細胞療法帶來的光明前景，即透過一次性給藥實現治癒。然而，相比於跨越技術門檻獲得新藥批准，在市場上實現商業化盈利的壁壘要高得多。這是因為業界難以擺脫嚴格的審批監管、狹窄的非醫保市場侷限以及脆弱的耗材供應鏈束縛。本文將冷靜地審視細胞療法行業所面臨的商業化現實。
隨著細胞療法市場進入全面爆發期，商業化的核心正規化正從新藥研發轉向生產速度之爭。與傳統的抗體藥物不同，細胞療法需要根據患者進行多品種、小批次的生產，從提取患者血液到製成藥物並回輸，縮短耗時並確保產出率是核心競爭力所在。
欲越過生產難題與監管壁壘……對CDMO企業的合作需求日益增加
對於中小型生物科技公司而言，自行建設耗資數以百億韓元的GMP（藥品生產質量管理規範）工廠並非易事。此外，從解讀監管機構指南到建立相應的RA（註冊事務）組織，可謂困難重重。最終，為了在有限的資源內提高效率，尋求委託開發生產（CDMO）企業的幫助已成為必然結構。即使物質開發成功，細胞療法也常因難以滿足食藥處或美國食品藥品監督管理局（FDA）所要求的嚴苛質量檢測（CMC）標準，導致商業化延遲，這樣的案例不在少數。
實際上，澳大利亞Mesoblast公司正在開發的幹細胞療法“Revascor”雖然衝擊商業化門檻已逾20年，但至今未能越過FDA的紅線。2023年底，因製造工藝一致性不足及效價試驗方法最佳化不完善，該藥第三次收到FDA的CRL（補正要求函），直到今年3月才重新進入批准程式。即使是全球細胞療法技術領域的佼佼者德國Medigene，也因為商業化階段巨大的監管和成本壁壘，近期將自主研發戰略轉向了合作體制。
即便是一流的生物科技公司，專注於原始技術研究、將商業化生產完全依賴於全球CDMO，也已成為主流趨勢。
在這樣的監管壁壘與殘酷的速度競爭下，GC Cell144510代表Won Sung-yong強調，與在研發、生產、審批等各領域具備專業性的合作伙伴聯動至關重要。Won代表表示：“除少數全球大型製藥公司外，幾乎沒有哪家企業能夠自主擁有完整的細胞療法價值鏈。為了減少消耗巨大成本與時間的試錯過程，必須由在價值鏈各環節擁有優勢的企業強強聯手，緊密合作，才能透過商業化這一最終關卡。”
擁抱全球大型藥企與初創公司的巨頭CDMO……訂單爭奪戰加劇
全球CDMO企業憑藉雄厚的資本實力和監管應對的過往業績（Track Record），不斷與細胞療法企業建立夥伴關係，提升市場統治力。
全球排名第一的CDMO企業龍沙（Lonza），不僅承接商業化後期的細胞療法專案，還獲得了全球75家以上的細胞療法客戶，證明了其在大規模生產能力方面的卓越競爭力。
Catalent公司今年以來在細胞療法CDMO合同訂單方面也表現活躍。該公司擴大了與澳大利亞Catherics在基於iPSC（誘導多能幹細胞）的CAR-NK細胞療法方面的商業化合同，並與正在開發帕金森病細胞療法的S-Biomedics304100簽署了合作伙伴協議，旨在支援從早期開發到商業化的全週期生產流程。
資本市場對細胞療法CDMO業務的估值也在飆升。本月7日，全球私募股權基金GI Partners在收購全球臨床試驗委託機構（CRO）Charles River的CDMO及細胞解決方案部門後，推出了專注於細胞基因療法（CGT）製造的Rose BioSolutions，顯示出價值鏈重組正在加速。
韓國代表企業的差異化戰略是什麼？
在全球CDMO企業的包圍中，韓國本土的代表性細胞療法CDMO企業也以各自不同的差異化戰略投入了生存競爭。
GC Cell將曾親自突破商業化許可的RA（註冊事務）經驗作為核心競爭力。公司曾成功完成免疫細胞療法“Immuncell-LC”的商業化全週期，該藥物自2007年獲得食藥處批准作為肝癌手術後的輔助療法以來一直處於銷售狀態。此外，該公司的NK（自然殺傷）細胞療法“GCC2003”也在美國和澳大利亞獲得了臨床試驗計劃（IND）批准。GC Cell RA團隊長Lee Sak在上個月的客戶日釋出會上強調：“基於曾親自突破FDA‘面對面（Face-to-Face）’會議和澳大利亞嚴苛進口通關程式（OGTR）的經驗，我們將幫助缺乏監管應對組織的客戶減少試錯成本。”
Cha Biotech的強項在於大規模生產基礎設施。公司期待位於美國德克薩斯的子公司Matica Biotechnology和在板橋建設中的CGB（細胞基因生物銀行）能成為細胞療法CDMO業務的先鋒。他們透過大規模生產細胞療法的必需原料——病毒載體，旨在克服定製化自體療法的侷限，並瞄準必須進行大規模生產的“同種異體（Allogeneic）”現貨療法市場。特別是透過獲得“冷凍儲存”技術，不僅解決了細胞療法在給藥前必須維持嚴格冷鏈（超低溫運輸）的流通問題，還解決了生產成本降低的問題。
ENCell透過在同一地點生產基因療法生產的兩大支柱——病毒載體和細胞，能夠縮短生產及開發週期。透過消除分頭生產兩種原料所帶來的物流風險，將整體生產週期縮短到了現有水平的一半。作為三星首爾醫院的衍生企業，該公司與臨床現場的聯絡緊密，並承接了全球大藥企諾華（Novartis）CAR-T療法“Kymriah”的韓國委託生產業務，正在積累全球水準的質量管理能力。
細胞療法商業化現在正超越“誰擁有更大的工廠”這一維度的競爭，轉變為“誰能更精密地設計工藝並穿越監管迷宮”的較量。在創新技術從實驗室成果變為患者日常生活用藥的過程中，K-Bio CDMO正從單純的生產方，進化為共同策劃商業化戰略的“夏爾巴人（嚮導）”。