[비즈한국] 全球醫藥生物行業正為細胞治療藥物的燦爛前景而狂熱，這類藥物主打“一次給藥，徹底治癒”。然而，比起跨越技術門檻獲得新藥審批，在市場上實現盈利的“商業化高牆”更加難以逾越。究其原因，嚴格的許可監管、狹窄的非醫保市場侷限，以及脆弱的耗材供應鏈，無一不讓企業深陷困境。本文將冷峻地剖析細胞治療藥物行業所面臨的商業化現實。
細胞治療藥物創新的瓶頸不僅存在於實驗室。儘管CAR-T療法和幹細胞療法作為有望實現“一次治癒”的下一代生物技術備受矚目，但在實際商業化過程中，一次性塑膠袋、細胞培養基、冷凍儲存液等基礎耗材反而成為了更大的變數。
由於全球供應商壟斷了市場，韓國本土企業在定價和交貨期上只能受制於人，即使想要更換原材料或輔料，也必須跨越重重監管門檻。可以說，尖端藥物的未來竟被小小的塑膠袋或一瓶培養基所左右。
全球供應商是“甲方”
為了防止交叉汙染，細胞治療藥物生產必須採用“一次性使用（Single-use）”工藝，即使用一次性塑膠袋等裝置替代傳統的不鏽鋼培養罐。此外，含有細胞生長必要營養成分的培養基、用於將攻擊癌細胞的基因匯入T細胞的病毒載體，以及確保成品藥物能從工廠配送至醫院的細胞冷凍儲存液等，都是研發和生產中不可或缺的核心原輔料。
然而，該領域被賽默飛世爾（Thermo Fisher）、Cytiva、龍沙（Lonza）等全球巨頭壟斷。無論是韓國的細胞治療藥物開發企業，還是CDMO（委託開發生產）企業，都處於被動地位，不得不接受全球供應商設定的價格和交貨週期。作為客戶下單，等待數月的情況比比皆是。
由於韓國本土市場規模過小，這些企業的購買力不足以與全球“素材·零部件·裝備”領域的巨頭博弈。全球細胞治療藥物市場規模預估在每年8萬億至12萬億韓元之間，而韓國國內市場僅為約1300億韓元，佔比僅為全球市場的1.5%。一位業內人士苦澀地承認：“對全球企業而言，韓國並非核心市場，我們只能被對方牽著鼻子走。”
加之美國關稅政策調整及中東局勢影響，生產特種塑膠袋所需的石腦油等原材料供需波動，進一步加重了企業的負擔。儘管企業正透過預先儲備庫存來緩解供應鏈風險，但普遍觀點認為，這種做法難以為繼。
此外，即便耗材成本激增、供應延遲，針對癌症患者等急需救命藥物的細胞治療藥物生產仍不能中斷，因此生產成本的上漲最終可能會轉嫁到患者身上。
GC Cell的一位相關人士表示：“為了應對緊急情況，我們通常會儲備6個月有效期內的庫存，目前暫無問題。但如果事態長期化，耗材供應問題將進一步加劇，但無論如何，救命藥必須供應給患者。”他無奈地表示：“無論成本漲到多少，都必須想辦法生產，這就是我們面臨的窘境。”
更換裝置也要獲得審批
更換原輔料絕非易事。由於細胞治療藥物的特殊性，一旦細胞培養基或接觸細胞的塑膠容器發生改變，最終產物的細胞特性和功效可能會發生變化，因此更改任何原材料都必須重新履行食品藥品安全處等監管部門的變更審批流程。這無疑會造成時間和金錢的巨大損失。
實際上，因變更工藝或原輔料而在監管審批上受阻的案例不在少數。澳大利亞生物企業Mesoblast的幹細胞治療藥物“Remestemcel-L”就是典型的例子。該公司在2019年向美國食品藥品監督管理局（FDA）提交小兒類固醇難治性急性移植物抗宿主病（SR-aGVHD）治療藥物的上市許可申請前，曾更改了細胞培養條件和工藝。隨後，其生產的藥物因未能證明與臨床試驗藥物的等效性，分別在2020年10月和2023年8月兩次被FDA駁回申請（CRL）。直到2024年12月才最終獲批。僅僅因為看似微小的培養環境改變，商業化程序被拖延了四年以上。
監管部門的這一準入壁壘也阻礙了韓國本土“素材·零部件·裝備”企業的成長。雖然出現了MicroDigital、Excell Therapeutics等能夠生產全球水平一次性培養器和培養基的本土企業，但由於研發初期依賴於全球企業的產品，後期想要實現國產化替代非常困難。這又導致了“缺乏商業化應用記錄（Track Record）”的詬病。即便價格更具競爭力，擔憂監管風險的企業也很難選擇國產產品。
業內人士表示：“更換一種培養基也會帶來巨大的成本問題。目前我們正在與監管部門協商，探討在更換培養基時簡化審批流程。”
儘管細胞治療藥物被視為能夠改變下一代生物產業格局的“遊戲規則改變者”，但耗材供應鏈的脆弱已被視為阻礙商業化的隱形導火索。若要構建健康的K-Bio生態系統，在加強研發能力的同時，確立供應鏈自主性和保障製造主權——即確保從細胞培養液到塑膠袋等所有環節的穩定供應——已刻不容緩。