[비즈한국] ABL Bio公司研發的膽管癌治療藥物 ABL001（Tovesemig）在美國的獲批程序出現了變數。美國食品藥品監督管理局（FDA）在受理其獲批申請前，建議進行額外的臨床試驗以證明其生存獲益。其全球開發合作伙伴Compass Therapeutics堅持認為，僅憑現有的臨床結果即可申請獲批，並計劃與FDA進行進一步協商。
ABL Bio代表李尚勳於29日在首爾冠嶽區首爾大學好巖教授會館出席“SNU-BioDay 2026”前與記者會面，談及ABL001未來的FDA獲批策略時表示：“合作伙伴方表示將重新整理資料，預計在11月左右提交獲批申請資料並與FDA進行討論，因此還需要觀察後續結果。”
FDA要求證明生存獲益……Compass擬用現有資料再次協商
本月22日，Compass表示，根據與FDA的討論結果，FDA建議在提交ABL001生物製品許可申請（BLA）之前，需額外開展臨床試驗以證明其生存獲益。
對此，Compass認為，考慮到現有的2/3期臨床結果以及膽管癌患者尚未被滿足的醫療需求，在提交BLA前無需進行新的臨床試驗。該公司決定在繼續準備BLA提交工作的同時，與FDA進行進一步協商。
ABL001是ABL Bio研發的一種同時靶向VEGF-A和DLL4的雙特異性抗體。2018年11月，ABL Bio將ABL001的全球權益（韓國除外）以總額5.95億美元的價格授權給美國Trigger Therapeutics，簽約金為500萬美元。隨後，隨著Trigger Therapeutics被Compass Therapeutics收購，相關權益轉讓至Compass。
該臨床試驗在美國進行，旨在針對既往接受過治療的晚期膽管癌患者，比較ABL001聯合紫杉醇療法與紫杉醇單藥療法的效果。
最終分析顯示，ABL001聯合組的客觀緩解率（ORR）為18.0%，高於紫杉醇單藥組的5.3%。中位無進展生存期（PFS）分別為4.7個月和2.6個月，顯示出統計學上的顯著差異。然而，總生存期（OS）因對照組患者交叉使用ABL001的比例較高而受到影響，未能獲得統計學上的顯著性。
業界普遍認為，FDA建議在提交BLA前進行額外臨床試驗，正是與上述OS結果有關。
李代表預測，Compass將基於目前掌握的臨床資料與FDA重新協商。他表示：“Compass方面認為，憑藉目前的資料，作為二線治療藥物的可能性和資料已經足夠。在美國，也曾有過FDA最初提出異議，但在隨後的會議中獲批的案例。我想下一次與FDA的會議可能會有定論。”
不過，對於FDA的額外臨床建議是否會導致實際開發進度延遲，李代表並未多言。關於獲批進度是否延遲的可能性，李代表解釋稱：“目前還不確定。因為是合作伙伴公司直接與FDA進行會議，我們只能間接聽取內容，或透過釋出的官方資料進行確認。”他補充道：“我們還需要再觀察一下。現在說行還是不行都為時過早，畢竟在美國市場，FDA的意見至關重要。”
ABL001目前已被FDA授予快速通道和孤兒藥資格。直至今年年初，Compass一直都在推進年內向FDA提交BLA的計劃。
對於利用未公開資訊嫌疑的調查表示“感到震驚”
ABL Bio最近還因涉及技術轉讓過程中的利用未公開資訊嫌疑，正在接受金融當局的調查。由金融委員會、金融監督院、韓國交易所組成的打擊股價操縱聯合應對組，最近正在調查包括李尚勳代表在內的10多名ABL Bio職員。此前，聯合應對組還對ABL Bio總部等進行了扣押搜查。雖然有傳聞稱李代表的家屬也在調查範圍內，但據瞭解，目前李代表的家屬並未包含在調查物件中。
對於近期接受調查一事，李代表表現出了困惑。當被問及鑑於市場對ABL Bio期待頗高，目前的情況是否令人震驚時，李代表表示：“確實令人震驚。我正盡全力期待事情能順利解決”，並未多做評價。
當被問及是否有計劃就利用未公開資訊嫌疑改善內部資訊管理和控制系統時，李代表表示：“我認為外部控制做得非常好”，但並未提及具體的改進措施。
ABL Bio憑藉接連與全球製藥公司達成大規模技術轉讓成果，在韓國生物醫藥界備受矚目。未來ABL001的開發日程取決於與FDA後續協商的結果，而公司的不確定性則預計將隨著金融當局的調查結果逐漸明朗。