[BizHanKook] “為什麼將這種疾病作為首要目標？有見過該領域的臨床醫生嗎？”
這是AIMS BioScience代表Han Seung-hoon向委託進行新藥開發諮詢的製藥生物企業提出的問題。他表示，一些企業僅因為市場規模大就將特定疾病定為開發目標，卻無法提供為何比其他適應症或患者群體更優先的客觀依據。Han代表診斷認為，儘管韓國製藥生物企業的非臨床及臨床資料生產能力有所提升，但在將其轉化為實際治療價值和商業化策略方面仍然不足。
AIMS BioScience是柳韓洋行（Ildong Pharmaceutical）集團旗下的新藥開發諮詢企業。公司提供從設定目標產品特性（TPP）到制定非臨床及臨床開發計劃、試驗設計及資料分析等方面的支援。
Han代表在6日於首爾江南區朝鮮酒店舉行的“2026 J&P Medi Connect”活動上，詢問與會者韓國的新藥開發能力是否比過去有所提高。幾乎沒有人舉手，但在問到“產生資料的能力是否變強了”時，很多人舉手響應。他提出這個問題是為了強調：獲取資料的能力與將其開發為市場所需藥物的能力是兩碼事。
Han代表在活動後接受記者採訪時解釋說，這種差異從新藥開發初期就已經顯現。有時，從基礎研究中得出的候選藥物在未經過充分驗證其醫學及商業價值的情況下就進入了開發階段。他指出，必須將基於研究者興趣的基礎研究與開發實際患者所需的藥物過程區分開來。
Han代表表示：“即便不到業務開發階段，在準備針對患者的臨床一期試驗時，就已經可以確認其價值了。至少需要讓人信服它能比現有治療方案提供更好的價值，醫生才會讓自己的患者參加這項試驗。”
特別是針對患者的早期臨床試驗，其治療效果和風險存在很大的不確定性。如果無法解釋相較於現有治療藥物的優勢，就很難說服醫療團隊讓患者參加臨床試驗，未來也難以向監管機構或考慮技術引進的全球藥企證明開發的合理性。
Han代表說：“想當然地認為該進入某種適應症，但實際上那往往並非最佳切入點的情況不勝列舉。”AIMS BioScience在實際諮詢過程中，曾有透過分析候選藥物的特性、競爭藥物及市場環境，重新設計開發策略，從而變更客戶初期切入適應症的案例。這是先在相對容易獲得臨床依據的適應症上進行開發，隨後再擴大到其他適應症的方式。
然而，在整個開發過程中做出這種判斷並不容易。Han代表指出，國內製藥生物行業有一種傾向，即比起驗證候選藥物的競爭力，更專注於新藥臨床試驗申請（IND）獲批或進入臨床二期等開發階段的進展。受企業文化、政府研究課題評估方式以及投資者要求的影響，進入下一階段本身被視為一種“成果”，導致合理的終止開發變得困難。
因此，他認為可能會出現比起獲取必要的科學依據，更專注於填補試驗專案的弊端。他解釋稱，如果投入鉅額資金進行臨床試驗，卻無法展現出比競爭藥物更具優勢的論據，那麼在技術轉讓市場上也將失去吸引力。Han代表強調，需要根據每一階段獲取的資料，制定能夠客觀決定是否繼續開發的基準。
正因如此，從新藥開發初期就把握患者和醫療團隊的未滿足醫療需求至關重要。他解釋道，必須先問自己“醫療現場的患者和醫生真正感到匱乏和需要的是什麼？”，在把握現有治療藥物在效果、安全性、用藥便捷性等方面需要改進之處後，才能設定能夠解決這些問題的藥物目標產品特性。
他認為政府層面的支援也是必要的。Han代表建議構建綜合各國未滿足醫療需求、患者特性、競爭藥物和市場環境的資料庫。他強調：“即便是國內最大的製藥公司，也很難獨立獲取此類資料庫。”他主張應支援國內企業找到適合其候選藥物的開發目標和進入市場。
他還對國內企業優先考慮進入美國或歐洲市場的慣例提出了質疑。Han代表強調，必須對“為什麼非得在美國開發？”這個問題給出明確的依據。由於藥物的商業價值並不一定只在美國或歐洲產生，因此應根據候選藥物的特性和實際患者需求，靈活調整開發國家和市場進入策略。
他主張政府研究經費也應以明確的開發目標和商業化可能性為基準分配，而不是看課題數量或臨床進展。即應篩選出符合目標產品特性的候選藥物進行重點支援，同時分階段審查科學依據，並有權決定終止開發。Han代表還提出了將全球市場資訊、專業組織和資本相結合，將國家的新藥開發支援體系像一家制藥公司一樣運營的方案。
對政府研發支援體系提出質疑的不僅僅是Han代表。科學技術政策研究院博士Choi Yoon-hee在5日舉行的“韓國Next Engine：生物大革新，連線國家未來增長”聯合論壇上，同樣將“加強研發階段間的聯動”列為提升國內生物產業競爭力的關鍵任務。
Choi博士指出：“我想強調的關鍵詞是系統競爭力和連線。”她指出，雖然政府對國內生物產業的投資已超過30年，但每次政權更迭，專案的連續性都無法得到保障，且評估一直停留在論文和專利數量上。她接著強調，為了讓基礎研究成果能後續轉化為臨床和商業化，應解決臨床二、三期階段的投資空白，並加強大企業與生物初創企業之間的合作。
Han代表也強調，要提升國內新藥開發產業的競爭力，必須營造一種無論成功與否，都能將開發經驗和專業性積累在產業內部的環境。他指出：“重要的是即便失敗也能有所收穫，一步一個腳印地改變系統和文化，積累專家的經驗技術。知識和經驗能夠完整地留給人才，是我們唯一應追求的方向。”